dr n. med. Kamila Miętkiewska-Szwacka
Oddział Kliniczny Chorób Wewnętrznych i Diabetologii,
Uniwersytecki Szpital Kliniczny, ul. Przybyszewskiego 49, 60-355 Poznań
Cukrzyca typu 1 to przewlekła choroba autoimmunologiczna, która dotyka miliony osób na całym świecie. Najczęściej diagnozowana jest u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych, choć może wystąpić w każdym wieku. Stanowi około 5–10% wszystkich przypadków cukrzycy. W jej przebiegu układ odpornościowy atakuje komórki beta trzustki odpowiedzialne za produkcję insuliny – hormonu niezbędnego do regulowania poziomu glukozy we krwi. Skutkiem tego procesu jest całkowity brak lub znaczne zmniejszenie ilości insuliny, co prowadzi do trudności w metabolizmie cukrów, tłuszczów i białek. Choroba ma podłoże autoimmunologiczne – organizm traktuje własne komórki jako zagrożenie i je niszczy. Dokładne przyczyny tego procesu nie są w pełni poznane, ale uważa się, że wpływ mają czynniki genetyczne i środowiskowe, takie jak infekcje wirusowe.
Ponieważ cukrzyca typu 1 wiąże się z brakiem insuliny, leczenie opiera się na regularnym podawaniu insuliny, monitorowaniu poziomu glukozy we krwi i zdrowym stylu życia. Pomimo postępów w zarządzaniu chorobą, wciąż brakuje skutecznych metod zapobiegania jej rozwojowi.
W listopadzie 2022 roku Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszy w historii lek – teplizumab o nazwie Tzield – zdolny do opóźnienia rozwoju cukrzycy typu 1 u osób z grupy wysokiego ryzyka. Ten przełomowy preparat, oparty na przeciwciałach monoklonalnych, zmienia dotychczasowe podejście do terapii cukrzycy, skupiając się na immunomodulacji i ochronie komórek beta. Jego zastosowanie otwiera nowe możliwości w wczesnej interwencji terapeutycznej, dając pacjentom dodatkowy czas na lepsze zarządzanie chorobą oraz poprawę jakości życia.
Teplizumab to przeciwciało monoklonalne, które celuje w limfocyty T odpowiedzialne za niszczenie komórek beta trzustki produkujących insulinę. Dzięki modulacji układu odpornościowego, lek hamuje postęp autoimmunologicznego procesu, chroniąc pozostałe komórki beta przed zniszczeniem. Pozwala zachować funkcję komórek beta, co opóźnia konieczność rozpoczęcia insulinoterapii. Co ważne, teplizumab został opracowany z myślą o precyzyjnym hamowaniu destrukcyjnej aktywności limfocytów T, odpowiedzialnych za niszczenie komórek beta trzustki, bez jednoczesnego osłabiania ich zdolności do zwalczania infekcji. Tego rodzaju selektywność była kluczowym wyzwaniem dla naukowców przez niemal dwie dekady.
Preparat przeznaczony jest dla osób z cukrzycą typu 1 w stadium 2 (z obecnością autoprzeciwciał i upośledzoną tolerancją glukozy), ale jeszcze przed pełnym rozwinięciem choroby (stadium 3). Dzieci powyżej 8. roku życia i dorosłych, u których ryzyko postępu choroby jest wysokie. Terapia składa się z 14-dniowego podawania dożylnego leku a każda dawka jest dostosowywana do masy ciała pacjenta. Pacjenci są ściśle monitorowani w trakcie każdej infuzji w celu oceny tolerancji leku. Możliwe działania niepożądane to głównie objawy grypopodobne (gorączka, zmęczenie), wysypki skórne czy przejściowe obniżenie liczby limfocytów (limfopenia).
Badania kliniczne wykazały, że teplizumab opóźnia rozwój cukrzycy typu 1 średnio o około 2 lata w porównaniu z placebo (badanie TN10). Długoterminowa obserwacja wykazała jeszcze większe różnice, z medianą czasu wynoszącą 59,6 miesiąca (prawie 5 lat) w grupie teplizumabu, w porównaniu do 27,1 miesiąca (około 2 lata) w grupie placebo.
Teplizumab nie leczy cukrzycy typu 1, ale oferuje unikalną możliwość spowolnienia jej postępu. Dzięki temu pacjenci, szczególnie dzieci, mogą uniknąć wcześniejszego rozpoczęcia insulinoterapii, co zmniejsza ryzyko powikłań i poprawia jakość życia. Jest to przełomowe narzędzie w leczeniu cukrzycy typu 1 na wczesnym etapie choroby.
Opracowano na podstawie:
Speake, C., Greenbaum, C.J. Approval of teplizumab: implications for patients. Nat Rev Endocrinol 19, 377–378 (2023). https://doi.org/10.1038/s41574-023-00849-w
https://www.fda.gov/media/164864/download
https://www.mp.pl/insulinoterapia/artykuly/316550,teplizumab-szansa-dla-chorych-na-cukrzyce-typu-1